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CHART DE BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)
Símbolo: BMRN
Descripción: BioMarin Pharmaceutical Inc. es una empresa de biotecnología que desarrolla y comercializa terapias para personas con enfermedades raras y condiciones médicas graves y que ponen en peligro la vida. Sus productos comerciales incluyen Aldurazyme para tratar la mucopolisacaridosis I, una enfermedad genética; Brineura para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía tipo 2, una forma de la enfermedad de Batten; y Kuvan, una forma oral sintética patentada de 6R-BH4 que se utiliza para tratar a los pacientes con fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Los productos comerciales de la empresa también comprenden Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para pacientes con mucopolisacaridosis VI; Palynziq, una enzima recombinante PEGilada de fenilalanina amoníaco liasa para pacientes adultos con fenilcetonuria; y Vimizim, una terapia de sustitución de enzimas para el tratamiento de la mucopolisacaridosis IV de tipo A, un trastorno de almacenamiento lisosómico. Su cartera de productos clínicos y preclínicos incluye el valoctocogén roxaparvovec, un vector del virus adeno asociado, que se encuentra en la fase III de un ensayo clínico para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave; el vosoricida, un péptido terapéutico que se encuentra en la fase III de un ensayo clínico para el tratamiento de la acondroplasia, una forma de baja estatura desproporcionada en los seres humanos; y el BMN 307, una terapia génica mediada por el AAV5 para normalizar los niveles de concentración de fenilalanina en la sangre en pacientes con fenilcetonuria. La empresa presta servicios a farmacias especializadas y a usuarios finales, como hospitales y organismos gubernamentales extranjeros, así como a distribuidores y mayoristas farmacéuticos de los Estados Unidos, Europa, América Latina y el resto del mundo. BioMarin Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de colaboración y licencia con Sarepta Therapeutics y Asubio Pharma Co., Ltd.; y un acuerdo de colaboración preclínica y de licencia con DiNAQOR AG para el desarrollo de terapias génicas para el tratamiento de cardiomiopatías genéticas raras. La empresa se fundó en 1996 y tiene su sede en San Rafael, California.
Industria: Biotecnología
Sector: Asistencia sanitaria
Página web: http://www.biomarin.com
Teléfono: 415 506 6700
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